POEMS综合征可否选择自体干细胞移植？

POEMS综合征是由于浆细胞瘤或浆细胞增生所致多系统损害的一种罕见综合征。临床表现为进行性多发性周围神经病、肝脾肿大、内分泌紊乱、M蛋白增高和皮肤色素沉着，并可出现全身凹陷性水肿、胸腹水、杵状指和心力衰竭等症状。病因尚不清楚，也有人认为是一种自身免疫性多器官性疾病。

POEMS综合征的治疗包括消除浆细胞克隆，但最佳治疗方案尚未确定，特别是大剂量疗法和新型生物药的应用价值。有效治疗可控制疾病相关症状复杂化。最近，一项研究回顾性分析了自体干细胞移植（ASCT）治疗该类疾病的临床应用价值。（文献原文）

ASCT作为一线治疗方案的POEMS综合征患者均可纳入该分析。1997年~2010年，127名POEMS综合征患者接受了ASCT治疗，中位年龄为50岁（范围26~69岁）。从诊断至接受移植的中位时间为7.5个月，其中32%的患者在距离诊断的12个月后接受了移植治疗。

图1  ASCT后（A）疾病进展累积率（B）无进展生存率（PFS）（C）PFS亚组评估器官反应

数据显示，123名患者成功接受了移植物，3名患者出现了植入综合征。血液学响应包括48.5%完全缓解、20.8%部分缓解和30.7%小部分缓解。中位随访48个月，114名（90%）患者存活，16.5%的患者发生疾病进展。1年无复发死亡率为3.3%。3年无进展生存率和总生存率分别为84%和94%，5年无进展生存率和总生存率分别为 74%和89%。移植时间、移植前的治疗以及移植时患者的状态对总生存率均无影响。

图2   ASCT后的总生存率

自体干细胞移植已成为浆细胞病的标准一线方案，并且也被报道可作为POEMS综合征合理的治疗方式。虽然非ASCT的治疗方式已经能很好地控制疾病，但ASCT带来的长期预后非常好。

虽然研究结果显示ASCT不仅能够很好地控制POEMS综合征患者血液学异常，也能使器官特异性疾病产生响应，但该研究存在某些不足，比如接受ASCT的POEMS综合征患者数据有限，在评估疗效时不能仅依赖于实验室参数，还应考虑患者的全身症状等。另外，移植后患者可能会发生进展或复发，因此应定期随访。总之，鉴于这种综合征相对罕见，该研究提供的数据对临床医生制定治疗方案来说非常重要。