[中洪博元生物]引领个体化医疗：罗氏先患者之需而行 行在路上
2016-05-25来源：未知说到肿瘤的治疗最新进展，就不得不说「精准医学」这个词。这个概念是 2015 年 1 月由美国总统奥巴马提出的，致力于攻克癌症等疾病，让所有人获得个体化健康信息。
吴一龙教授也曾多次谈及精准医学的概念。精准医学，是利用遗传信息来进行疾病的诊断和治疗。根据不同患者的基因、生物标志物、基因表型或心理特征不同，给予患者不同的临床诊断和治疗，最大限度地减少不必要的副作用。这一个全过程的理解，从发现异常信息到转化研究到临床实践，到提供临床证据，环环相扣，缺一不可。
精准医疗包括了精准诊断和精准治疗，而精准医疗的核心，正是根据每个患者疾病的分子特征，在合适的时间为合适的患者提供合适的治疗方法，这一点与肿瘤巨头罗氏提出的「个体化医疗」理念一脉相承。
丁香园有幸采访到罗氏医学部副总裁张方直女士以及生物标志物（Biomarker Science Liaison，BSL）团队负责人，和大家聊聊个体化医疗的话题。
个体化医疗，是根据每个患者疾病的分子特征，在合适的时间为合适的患者提供合适的治疗方法，它是开启差异化治疗的钥匙。
个体化医疗，旨在为患者提供疗效更高且更安全的治疗方案，这样所有医疗利益相关者均将受益于个体化医疗：患者在最佳时间接受最合适的治疗，改善了生活质量；精准用药让药物有效性提高、副作用可能性减低，同时医护人员可以简化决策、更好预测疾病预后；监管者和政策制定者通过高效利用医疗预算，采用更安全、更具疗效、副作用更小的药物，并制定相关指南。
如何实现个体化医疗呢？生物标志物检测，即伴随诊断，是实现个体化医疗的核心。近年来，美国 FDA 批准的需要伴随诊断的药物在肿瘤领域持续增高，现在已达到全球肿瘤药物销售额三分之一。而在中国，推行个体化医疗在中国面临巨大挑战。
首先，中国对生物标志物检测的认知不足，检测渗透率远低于其他国家。其次，中国获得高质量检测的机会不均衡。再次，中国人均收入低于欧美国家，经济承受能力有限。
为了弥合中国推进个体化医疗在观念、可及性、患者经济承受力上的差距，罗氏于 2012 年 2 月成立了 BSL 团队，专注于推动前沿的科学技术，致力于推动中国的个体化医疗，实现个体化医疗的临床应用，造福患者。
图：罗氏医学部副总裁张方直女士
罗氏 BSL 团队目前，是业内第一支专注于生物标志物研究的团队，没有「前车」可以「借鉴」，通过不断地调整工作内容、工作方向，来适应整个医疗行业、中国形势的变化。
BSL 团队围绕着生物标志物的精确检测展开工作：生物标志物的检测以及将生物标志物运用于罗氏研发的产品中。
罗氏具有推动个体化医疗发展的独特优势：因为罗氏制药部可以与罗氏诊断合作，将分子生物学与技术领域的专业知识相结合，加快向患者提供先进的治疗方案的流程，造福患者。
成立 BSL 团队，正是希望以患者为先，推动中国个体化医疗发展。为此，BSL 团队，做了许多具体而实际的工作。
中国抗癌协会乳腺癌专业委员在 2011 年曾做过一个涉及 70 多家医院的调研，结果显示乳腺癌 HER2 阳性率 0-50% 不等，假阳性的结果，对患者的靶向治疗不仅无效，患者还要承受药物带来的不良反应和经济负担；假阳性的结果，会使患者失去一个好的治疗机会，直接影响到患者寿命。部分医院甚至不了解本院的 HER2 检测状况，对一些 HER2 状态存疑的患者没有进一步提供复检的机会，不仅仅因为部分医院技术水平不够，还有可能是缺乏检测的平台。
BSL 团队负责人感慨：「发现问题，及时沟通，本着严谨、科学、为患者负责的态度，把控生物标记物的检测质量，分享这样一个可信的数据，医生和患者才会对检测的认可度越来越高。意识到了，才能去改变。」
过去，中国病理科发展滞后，伴随诊断相关的检测平台、设备、试剂可及性较低，尤其是在基层医院。为了增加生物标志物诊断的可及性，让更多患者获得高级检测的机会，BSL 团队与罗氏诊断合作，推动自动化检测技术的普及，提高和规范检测质量，并为医院提供培训服务。
罗氏已经被 FDA 批准的个体化治疗方案目前涵盖了乳腺癌 / 胃癌（HER2）、非小细胞肺癌（EGFR）、黑色素瘤（BRAF 突变状态），而罗氏仍致力于贡献更多。黑色素瘤（MEK）、非小细胞肺癌（PDL1）、多发性硬化（CD20）、哮喘（IL13）等已经处于晚期的重要研发阶段。此外，目前罗氏全球拥有多达 250 个诊断和制药的合作研究项目，将孵育出更多更好的新的靶向药物。
谈及罗氏的未来规划，张方直女士说：「罗氏之所以在个体化医疗上一直处于领导地位，有赖于罗氏诊断是全球最大的体外诊断研发公司，一大批成熟的研究和研发团队致力于癌症基因学，加上罗氏制药有强有力的分子靶向药物产品线，从实验室诊断技术到药物研究、开发，最终达到药物商品化。未来 20-50 年罗氏会继续引领并矢志不渝支持医疗行业的发展，进一步跨足到这个领域。重视基因测序的检测，拿到更多有力的证据，需找精准医疗的法典，寻病因、探病理，研发出更好的治疗药物。」
精准医学是从医学界提出来的，而个体化医疗是罗氏从产业界提出来的。二者的核心精神是一致的，医学界从诊断治疗甚至疾病的全程管理提出了精准医学，与罗氏的研发策略不谋而合。
张方直女士说：「精准就是你找到个体化的差异之后，你才知道哪些是有针对的。比如说它是假阳性，那你就是浪费了，还会有副作用，患者得不到益处。那你如果是假阴性，让患者错失了一个非常好的治疗机会，所以现在都讲究比较精准，找到对的患者。」
目前，罗氏的个体化医疗已经让临床医生实现了：根据分子分型选择治疗方案（HER2、BRAF、EGFR），更准确的预后判断（HBV、HCV）、确认疗程长度（HCV）、确认最优治疗程序（EGFR 阳性肺癌一线治疗）、监测治疗疗效（HIV、HBV、HCV）。
罗氏始终先患者之需而行，未来也将在更多领域帮助患者，无论是推进伴随诊断的项目、开发新的三期分子配有伴随诊断和 / 或生物标记物还是促进美国 FDA 批准的抗癌药要求的伴随诊断产品上市，BSL 团队行在路上。
